Čeští vědci rozvíjejí možnosti využití RNA v genové terapii

Buňka má několik možností, jak regulovat translaci, neboli překlad genů. Jedním ze způsobů je umlčet gen pomocí siRNA (small interfering RNA). Tím se zablokuje výroba vybraného proteinu, což se hodí zvlášť, pokud se jedná o zmutovaný nebo jinak defektní gen. “Genová léčba je nejen vysoce účinná, ale taky nanejvýš adresná. Její největší výhodou je, že se soustředí na jednotlivé mutace nebo poruchy, aniž by minula cíl. Pomocí siRNA je možné zasáhnout třeba i jedno jediné zmutované písmenko genu,” uvedl Marek Kindermann, jeden z autorů studie.

V současné době je celosvětově schváleno pět léčiv vyvinutých na bázi siRNA a na “čekací listině” je jich kolem desítky. Širšímu využítí siRNA brání nestabilita samotné molekuly, neboť se v těle velice rychle rozpadá. Proto její přeprava do určité buňky a umlčení genu je problémem, který řeší odborníci po celém světě. Stejnou problematiku řešil i tým Petra Cíglera z ÚOCHB společně s kolegy z Mikrobiologického ústavu AV ČR.

“Přepravní systémy jsou designovány tak, aby splnily dva základní cíle. Jednak musí molekulu ochránit před rozpadem a pak ji také dopravit do buňky, aby se dostala až do cytosolu a tam mohla splnit svou misi jako léčivo,” řekl Cígler. V jejich studii se zabývají podrobnými vlastnostmi přepravního systému.

“Jdeme až na úroveň strukturních detailů molekul, které interagují s nukleovou kyselinou. Popisujeme podmínky nezbytné k tomu, aby se siRNA úspěšně navázala na přepravní nanosystém, a tak se dostala až na místo v těle, kde má působit,” dodal. Studii zveřejnil vědecký časopis Advanced Functional Materials.

Vědci z ÚOCHB se pokouší využívat přepravní systémy bez použití virů. Proto celý přepravní systém s nukleovou kyselinou umístili na povrch nanočástic diamantu. Jedná se o velmi stabilní nosné částice, které navíc poskytují zvláštní typ fluorescence. Díky tomu je možné sledovat, jak putují tkání a jak se chovají v buňkách. Tělo se ale nanodiamantů zbavuje velice těžko. Z toho důvodu je tento způsob genové léčby vhodný primárně pro léčení těžko hojitelných povrchových ran.

Studie vznikla díky projektu AMULET, který se zaměřuje na vývoj víceškálových nanomateriálů a spojuje osm partnerů pod vedením Ústavu fyzikální chemie J. Heyrovského. AMULET získal finanční podporu z operačního programu Jana A. Komenského spravovaného ministerstvem školství v kategorii Špičkový výzkum.