“Pokud nedojde k aplikaci léku, pacient postupně ztrácí zrak,” uvedla Lišková. Mutace konkrétního genu způsobuje, že nemocní mají od raného dětství snížené zrakové funkce nebo šeroslepost. “Lék nese správnou kopii genu na virovém nosiči, který ji pomůže zakomponovat do DNA buněk sítnice,” doplnila primářka kliniky Marie Vajtr.
Pro podání takového léku museli lékaři splnit velmi přísné podmínky české legislativy. Výrobce ho dodal hluboce zmražený, namíchat se pak musel v ultračistých prostorech, které poskytl Ústav hematologie a krevní transfuze (ÚHKT), který sídlí přes ulici od nemocnice. Z něj ho pak pracovníci nemocnice nesli v kufříku označeném “biohazard” za doprovodu ochranky.
“První zlepšení, zejména schopnost vidění za šera a zlepšení vnímání světla, bývají patrná už během několika týdnů po aplikaci terapie,” uvedl v tiskové zprávě lékař Jan Dvořák, který lék do očí pacientky aplikoval. Výsledky studií ukazují, že účinek se stabilizuje do několika měsíců.
Přípravek za řádově miliony korun zdravotní pojišťovny běžně nehradí, nemocnice musí žádat o jeho schválení pro konkrétního pacienta. Díky první úspěšné aplikaci ve VFN, by za léčbou by do ČR mohli podle Liškové jezdit i pacienti ze zahraničí.
S některým z mnoha druhů dědičných onemocnění sítnice trpí podle VFN až jeden ze 1490 obyvatel ČR. Projevují se například snížením zrakové ostrosti, poruchou barvocitu, světloplachostí, zhoršeným viděním za šera nebo omezením zorného pole.
