Skip to content
MedNews.cz
  • Zpravodaj
    • Všechna Témata
  • Akce
  • Vstup pro odborníky
Prevence a léčba

Britští lékaři tvrdí, že zaznamenali průlom v léčbě hemofilie B

  • 21 července, 2022
  • by andrlovak1

Jedním z účastníků studie, při níž se testovala účinnost léčby byl i Elliott Mason, který tvrdí, že jeho život je nyní “zcela normální”. Mason si od narození nedokázal vytvořit dostatek takzvaného faktoru srážlivosti IX, který je jednou z bílkovin, jež zastavuje krvácení. Pro Masona to znamenalo, že vyrůstal “s úzkostí, že se zraní”. Například ragby, které chtěl hrát, pro něj bylo zcela zakázané. Musel si pak dokonce i každý druhý den píchat injekce s faktorem IX, aby zabránil smrtelnému krvácení.

 

“Máme spoustu mladých pacientů, kteří prožívají nesnesitelná muka a poškození kloubů nemůžeme nijak zvrátit,” uvedla lékařka Pratima Chowdaryová z nemocnice Royal Free Hospital, která působí také na University College London (UCL).

 

Lékaři Masonovi vpravili upravený virus, který obsahoval návod na vytvoření chybějícího faktoru IX. Virus funguje jako “mikroskopický pošťák” – doručí instrukce do jater, která pak začnou vyrábět srážecí protein. Jednalo se o jednorázovou kapačku, která trvala asi hodinu.

 

Mason vzpomíná, že byl ohromen, když viděl, jak se množství faktoru IX v jeho krvi zvýšilo z pouhého jedna procenta na normální hladinu. “Od té doby, co jsem léčbu podstoupil, jsem nepotřeboval žádnou jinou, je to celé opravdu zázrak, tedy je to věda, ale připadá mi to docela zázračné,” říká Mason, který nyní žije v Londýně. “Můj život je úplně normální, není nic, u čeho bych se musel zastavit a přemýšlet, jak by to mohla ovlivnit moje hemofilie,” dodává. Může i jezdit motorce či lyžovat.

 

Výsledky výzkumu zveřejněné v časopise New England Journal of Medicine ukázaly, že devět z deseti pacientů, kterým byla tato terapie podána, již nepotřebuje injekce faktoru srážlivosti IX.

 

Chowdaryová uvedla, že si nyní “hledá další práci”, protože vyléčení hemofilie podle ní “bude pro většinu dospělých realitou v příštím jednom až třech letech”.

 

Stále však existují otázky, na které chybí odpovědi. Jednou z nich je i cena genové terapie. Injekce faktoru srážlivosti IX nyní stojí 150.000 až 200.000 liber (4,3 až 5,7 milionu korun) na jednoho pacienta. Není také jasné, jak dlouho nová léčba vydrží. Studie naznačují, že bude fungovat nejméně deset let. Stejně tak není zřejmé, v kolika letech mohou lékaři pacientům injekce aplikovat. Játra se před dvanáctým rokem života stále vyvíjejí, ale vědci doufají, že poté to již bude možné.

 

“Tyto první údaje jsou slibné, ale stejně jako u všech nových léčebných postupů budeme i nadále pečlivě a obezřetně sledovat pokusy s genovou terapií,” uvedl Clive Smith, který předsedá britské společnosti pro hemofilii.

 

Kalendář akcí

Květen

Červen 2025

Červenec
MO
TU
WE
TH
FR
SA
SU
30
1
2
3
4
5
6
Červen

29

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červen

30

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

1

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

2

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

3

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

4

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

5

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
7
8
9
10
11
12
13
Červenec

6

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

7

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

8

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

9

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

10

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

11

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

12

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
14
15
16
17
18
19
20
Červenec

13

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

14

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

15

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

16

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

17

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

18

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

19

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
21
22
23
24
25
26
27
Červenec

20

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

21

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

22

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

23

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

24

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

25

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

26

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
28
29
30
31
1
2
3
Červenec

27

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

28

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

29

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

30

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červenec

31

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Srpen

1

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Srpen

2

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36

Newsletter

Zajímají vás pravidelné informace ze světa zdravotnictví a životního stylu? Vyplňte vaši e-mailovou adresu a my vám budeme posílat výběr toho nejzajímavějšího.
  • RSS
  • GDPR
Kontakt: MedNews, spol. s.r.o.
V Háji 1214/13, 170 00 Praha 7
Tel.:
E-mail: redakce@mednews.cz
Copyright © 2020
MedNews.cz
All Rights Reserved
Created by CRS