Na konci léta 2025 byla ve Spojených státech schválena průlomová léčba pro opakující se papilomatózu dýchacích cest (RRP) – papzimeos (zopapogene imadenovec-drba). Jde o první schválenou imuno-genovou terapii cílenou přímo na virus lidského papilomaviru HPV (typy 6 a 11), který RRP způsobuje. Tato terapie nabízí pacientům novou možnost léčby, která může výrazně omezit nutnost opakovaných chirurgických zákroků.
Rekurentní respirační papilomatóza (RRP)
RRP je vzácné chronické onemocnění horních cest dýchacích. Je vyvoláno trvalou infekcí HPV typem 6 nebo 11, která způsobuje vznik vícečetných nezhoubných nádorů (papilomů) především v oblasti hrtanu a průdušek. Papilomy mohou zúžit dýchací cesty a způsobovat potíže s dýcháním a mluvením. Pro pacienty to znamená opakované operace pro odstranění těchto výrůstků – jiná schválená léčba dosud nebyla k dispozici. RRP může vést ke změnám hlasu, dušnosti a v těžkých případech až k život ohrožujícímu zúžení průdušnic. Odhaduje se, že jen ve Spojených státech trpí RRP desetitisíce dospělých pacientů.
Mechanismus terapie PAPZIMEOS
Papzimeos je adenovirová vektorová imunoterapie. Neobsahuje replikující se virus, ale genetický „náklad“ – fúzní antigen složený z vybraných částí proteinů HPV typů 6 a 11. Po podání (čtyři subkutánní injekce podávané v průběhu 12 týdnů) vyvolává cílenou imunitní reakci zaměřenou proti buňkám infikovaným HPV. V podstatě tak „učí“ imunitní systém rozpoznávat a ničit buňky nesoucí virální proteiny, které jsou zodpovědné za růst papilomů.
Klinické studie a účinnost
Schválení Papzimeos vycházelo z klíčové otevřené studií u dospělých pacientů s RRP, kteří potřebovali alespoň 3 operace ročně. Výsledky byly slibné: 51 % léčených pacientů dosáhlo úplné remise, což znamená, že po dobu 12 měsíců po terapii nepotřebovali žádný další chirurgický zákrok. Z těchto pacientů u většiny efekt přetrval i po dvou letech sledování. Studie také prokázala imunitní odpověď: u léčených pacientů došlo k významné aktivaci T-buněk cílených proti HPV 6/11. Terapie byla dobře snášena – nejčastějšími nežádoucími účinky byly mírné až středně závažné reakce v místě vpichu, únava, horečka či bolesti svalů, žádné závažné nebo život ohrožující příhody hlášeny nebyly.
Schválení a dopad
US Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil Papzimeosovi úplné schválení 14. srpna 2025. Jde o první a jedinou schválenou léčbu pro RRP, která zároveň cílí na samotnou příčinu nemoci. Lék obdržel status orphan drug (pro vzácná onemocnění) a breakthrough therapy, což urychlilo schvalovací proces bez nutnosti dodatečných potvrzujících studií. Společnost Precigen, která terapii vyvinula, plánuje okamžitě zahájit distribuci v USA a zároveň poskytuje pacientům podporu pomocí programu „Papzimeos SUPPORT“ – asistence při řešení úhrad péče či administrativy. Zatímco schválení se týká USA, je pravděpodobné, že v následujících letech Papzimeos projde klinickými zkouškami a regulačním procesem i v Evropě a dalších regionech. Pro pacienty s RRP to znamená významný průlom – místo opakovaných operací mohou nyní teoreticky získat dlouhodobou ochranu cílenou přímo proti viru vyvolávajícímu jejich onemocnění.
Použité zdroje
Tisková zpráva FDA o schválení Papzimeos (srpen 2025) fda.govfda.govfda.gov.
Tisková zpráva Precigen – detaily mechanismu a výsledků klinické studie prnewswire.comprnewswire.com.
Německý článek s informacemi o uvedení Papzimeos (včetně údajů o pacientském programu).
