Slovinsko, Slovensko a Rumunsko uhradí indikovaným pacientům s cystickou fibrózou terapii…

• Slovinsko je první zemí střední a východní Evropy, která začne hradit léčbu přípravkem KAFTRIO^®(ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) v kombinaci s ivakaftorem
• Slovenská vláda schválila úhradu léčby přípravkem ORKAMBI^® (lumakaftor/ivakaftor) pacientům s cystickou fibrózou, kteří splňují kritéria pro indikaci
• Rumunské úřady odsouhlasily úhradu nákladů za léčbu přípravku KALYDECO^® (ivacaftor)
• Společnost Vertex úspěšně pokračuje v jednáních se správními orgány dalších východoevropských zemí

Mnichov – 6.11.2020 – Společnost Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) dosáhla významného pokroku ve zpřístupňování svých transformativních léčiv co největšímu okruhu pacientů s cystickou fibrózou, kteří splňují požadovaná indikační kritéria. Díky rozhodnutí příslušných úřadů se léčby jejími modulátory CFTR dočkají pacienti s tímto onemocněním ve třech dalších zemích regionu střední a východní Evropy.

V návaznosti na rozhodnutí o registraci, které 21. srpna 2020 udělila Evropská komise, začne Ústav zdravotního pojištění Slovinska od 16. listopadu proplácet léčbu ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem v kombinovanému režimu s ivakaftorem. Díky tomuto ujednání se přibližně 40 slovinských pacientů s cystickou fibrózou (CF) ve věku od dvanácti let, kteří jsou nositeli jedné mutace F508del a jedné mutace s minimální funkcí (F/MF), nebo dvou mutací F508del (F/F) genu transmembránového regulátoru vodivosti cystické fibrózy (CFTR), stane prvními pacienty v regionu střední a východní Evropy, kteří k léčivu získají přístup.

V květnu 2020 již slovinské úřady rozhodly o úhradě přípravku ORKAMBI^® (lumakaftor/ivakaftor) pacientům ve věku od dvou let, kteří jsou nositeli mutace F508del na obou alelách genu CFTR.

„Nejnovější dohoda o úhradě, jíž jsme dosáhli ve Slovinsku, je významným krokem vpřed v úsilí slovinských úřadů poskytnout indikovaným pacientům tu nejkomplexnější dostupnou možnost léčby,“ uvedl Nawal Peacock, viceprezident společnosti Vertex pro střední a východní Evropu a distribuční trhy.

Vertex také s potěšením oznamuje, že Ministerstvo zdravotnictví Slovenské republiky schválilo úhradu léčby přípravkem ORKAMBI^® (lumakaftor/ivakaftor) pacientům s CF od dvou let věku, kteří jsou nositeli mutace F508del na obou alelách genu. Od září 2020 mají indikovaní pacienti s CF na Slovensku přístup k léku, který se zaměřuje na přííčinu onemocnění, tedy vadný protein CFTR.

Další milník pro pacienty s CF z východoevropských zemí představuje rozhodnutí rumunských úřadů o plné úhradě léčby přípravkem KALYDECO® (ivakaftor), a to od 1. ledna 2021.

„Pro pacienty s CF ze Slovinska, Slovenska a Rumunska a jejich blízké to jsou skvělé zprávy. Úhrada našich léčiv tak umožní mnoha dalším pacientům s cystickou fibrózou, kteří splňují indikační kritéria, přístup k léčbě modulátory CFTR, jež léčí samotnou příčinu onemocnění, spočívající v defektu tohoto proteinu,“ dodává Victor Papamoniodis, generální společnosti Vertex pro distribuční a expanzní trhy. „Děkujeme slovenským, slovinským a rumunským úřadům za jejich úsilí a odhodlání, díky němuž získají k těmto důležitým lékům přístup všichni indikovaní pacienti. Jsme připraveni pokračovat v jednáních v Maďarsku a zahájit rozhovory s dalšími zeměmi v naději, že díky podobným dohodám budou přínosy léčby dostupné pacientům s CF v celém regionu střední a východní Evropy.“

CF je vzácné, chronické a život omezující dědičné onemocnění, které postihuje plíce, játra, trávicí ústrojí, slinivku, dutiny, potní žlázy a reprodukční orgány. Léky společnosti Vertex zaměřené na léčbu CF jsou pacientům hrazeny ve více než 20 zemích světa, včetně České republiky, Dánska, Francie, Irska, Itálie, Německa, Nizozemska, Rakouska, Spojeného království, Spojených státu amerických, Španělska a Švédska. 

O cystické fibróze

Cystická fibróza (CF) je vzácné, život zkracující dědičně podmíněné onemocnění, které postihuje celosvětově přibližně 75 000 osob. CF je progredující, multisystémové onemocnění zasahující plíce, játra, trávicí ústrojí, dutiny, potní žlázy, slinivku a reprodukční orgány. Příčinou CF je defektní a/nebo chybějící protein CFTR v důsledku mutací genu, který tento protein kóduje. Děti, které trpí cystickou fibrózou, zdědily dvě defektní alely genu CFTR – po jedné od každého rodiče. Ačkoli příčinou onemocnění je mnoho různých typů mutací tohoto genu, převážná většina pacientů s CF má alespoň jednu mutaci F508del. Tyto mutace, které lze stanovit pomocí genetického nebo genotypového testu, vedou k tvorbě nefunkčního proteinu CFTR a/nebo k jeho příliš malému množství na buněčném povrchu. Vlivem defektu a/nebo absence proteinu CFTR dochází k nedostatečnému transportu soli a vody u buněk několika orgánů, a to jak ve směru dovnitř tak i ven z buňky. V plicích se proto hromadí abnormálně hustý, lepkavý hlen, jenž je u mnoha pacientů příčinou chronických plicních infekcí a postupujícího poškození plic, které bývá příčinou úmrtí. Střední věk dožití nemocných s CF je něco málo přes třicet let.

O přípravku KALYDECO® (ivakaftor)

Ivakaftor je prvním lékem, který odstraňuje příčinu cystické fibrózy u osob s některými

specifickými mutacemi genu CFTR. Orálně užívaný přípravek ivakaftor, který je tak zvaným potenciátorem proteinu CTFR, prodlužuje dobu, po kterou jsou proteiny CFTR na buněčném povrchu otevřené pro transport vody a soli. Tím usnadňuje hydrataci a odstraňování hlenu z dýchacích cest.

Úplné informace o léčivu jsou uvedeny v Souhrnu údajů o přípravku, dostupném na www.ema.europa.eu.

O přípravku ORKAMBI^® (lumakaftor a ivakaftor)

Lumakaftor/ivakaftor je kombinací dvou účinných látek. Lumakaftor cílí na defekt při úpravách a transportu proteinu F508del-CFTR, díky čemuž se zvyšuje množství proteinu CFTR ve zralé formě na buněčném povrchu. Ivakaftor zlepšuje funkci CTFR poté, co protein dosáhne buněčného povrchu.

Úplné informace o léčivu jsou uvedeny v Souhrnu údajů o přípravku, dostupném na www.ema.europa.eu.

O přípravku KAFTRIO^® (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) v kombinovaném režimu s ivakaftorem

 KAFTRIO^® (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) v kombinovaném režimu s ivakaftorem 150mg byl vyvinut pro léčbu cystické fibrózy (CF) u pacientů od dvanácti let výše, kteří jsou nositeli jedné mutace F508del a jedné mutace s minimální funkcí (F/MF), nebo dvou mutací F508del (F/F) genu transmembránového regulátoru vodivosti cystické fibrózy (CFTR). Přípravek KAFTRIO^® zvyšuje množství a funkci proteinu F508del-CFTR na buněčném povrchu.

Úplné informace o léčivu jsou uvedeny v Souhrnu údajů o přípravku, dostupném na www.ema.europa.eu.

O společnosti Vertex

Vertex je globální biotechnologická společnost investující do vědeckých inovací s cílem vyvíjet transformativní léky pro pacienty s vážným onemocněním. Společnost stojí za vývojem několika schválených léčivých přípravků určených k léčbě základní příčiny cystické fibrózy. V této oblasti provádí také několik klinických a výzkumných studií. Společnost Vertex má ve stádiu výzkumu také rozsáhlé portfolio léků s malými molekulami pro terapii dalších závažných onemocnění, u nichž má hluboký vhled do kauzální biologie člověka, včetně léčby bolesti, deficience alfa-1 antitrypsinu či nemocí ledvin zprostředkovaných APOL1. Vertex take rychle rozšiřuje portfolio vyvíjených genetických a buněčných terapií pro onemocnění jakou jsou srpkovitá anemie, β-talasémie, Duchennova muskulární dystrofie a diabetes mellitus (cukrovka) 1. Typu.

Globální sídlo společnosti Vertex, která byla založena v roce 1989 v Cambridge ve státě Massachusetts, se nyní nachází v Bostonské čtvrti pro inovace. Mezinárodní ředitelství Vertex Pharmaceuticals sídlí v Londýně, regionální centrum pro střední a východní Evropu a distribuční trhy má sídlo v Mnichově. Centra pro výzkum a vývoj
a obchodní kanceláře společnosti se nacházejí také v Severní a Jižní Americe, Evropě, a Austrálii. Vertex je trvale oceňován jako jeden z nejlepších zaměstnavatelů ve svém oboru. Časopis Science jej mezi nejlepší zaměstnavatele opakovaně řadí již 11 let, dle organizace Human Rights Campaign společnost poskytuje nejrovnocennější pracovní podmínky příslušníkům LBGTQ menšin.

V některých zemích východní Evropy, například v Maďarsku, Slovinsku, Rumunsku či Slovensku má Vertex uzavřeno partnerství s místními distributory.