Běžná léčiva tvoří největší část dostupných prostředků, ale podle Krulové nemohou univerzálně fungovat u všech pacientů. Tým přednostky Farmakologického ústavu LF MUNI Reginy Demlové proto usiluje o rozvoj personalizované léčby. Za jednu z největších výzev pokládá možnost využití potenciálu genových a buněčných terapií pro trvalou léčbu pacientů se vzácnými nemocemi. Podle Krulové je to také naděje pro pacienty, pro jejichž nemoc léčba neexistuje nebo je legislativně a finančně obtížně dostupná.
Vývoj se zabývá protinádorovými vakcínami nebo kmenovými buňkami schopnými obnovovat poškozené tkáně, což by mohlo v budoucnu znamenat úlevu pro lidi s nemocí motýlích křídel. “Zjednodušeně řečeno upravujeme lidské buňky tak, abychom vylepšili vlastnosti, které buňkám nemocných chybí. Takto pak můžou pomáhat konkrétním pacientům,” uvedla Demlová.
Farmaceutický průmysl podle ní dělají klinické studie za účelem registrace nových léčivých přípravků. I po registraci je ale nutné provádět studie v souvislosti s nastavením optimálního použití a dávkování. Konkrétně lék na nemoc motýlích křídel je v první ze tří nezbytných fází, která má poskytnout data o bezpečnosti. V následující přijde na řadu účinnost.
Podle Demlové je to sice běh na dlouhou trať, ale jejímu týmu se daří časový horizont vývoje léčiv zkracovat. Vývoji by měl napomoct vznik výzkumného centra Creatic, jehož cílem je propojit pracoviště za účelem zvýšení dostupnosti personalizované léčby včetně genové terapie. “Určitě nebudeme schopni vyléčit všechny pacienty se vzácnými chorobami, ale pro určité typy naše řešení cestou je. Věřím, že za pár i kdyby desítek let dokážeme s našimi přípravky opravovat chybné genetické informace a pacientům pomáhat,” dodala Demlová.
